[An analysis of treatment of the Russian group of patients in the international observational study «Factors influencing response to botulinum toxin type A in patients with idiopathic cervical dystonia»]

Zh Nevrol Psikhiatr Im S S Korsakova. 2015;115(5):52-56. doi: 10.17116/jnevro20151155152-56.
[Article in Russian]

Abstract

Aim: The analysis of the results of treatment of the Russian patient population in the frame of international, multicenter, non-interventional study of CD, the primary purpose of which was to determine the response rate to therapy with BTA at the peak of the effect: after one course of injections in settings of routine practice, as well as the results of application of modern definition for "response" to treatment with BTA.

Material and methods: In Russia 60 patients with idiopathic CD were included. Patients were classified as «responders» according to the following 4 criteria: effect size (improvement by ≥ 25% assessed by TWSTRS); effect duration: ≥ 12 weeks interval between the BTA injection and the day when the patient reported a decrease of clinical effect, indicating the need for repeated treatment; good tolerability of treatment (no treatment-related serious adverse events (AEs) during the study period); patient-reported Clinical Global Improvement (CGI) score is +2 («significant improvement») or +3 («very significant improvement») at the visits 2 or 3.

Results and conclusion: In the Russian population, patients with a ≥ 25% improvement by TWSTRS scale at visit 2 (peak effect) accounted for 88.3%. Most of patients (81.6%) and physicians (81.7%) evaluated the efficacy of therapy as a «significant improvement» or «very significant improvement» by CGI. The criterion of the effect duration was achieved in 50% of cases. The BTA therapy was well tolerated (no severe AEs related to treatment) in 98.3% of patients. Overall, 40% of all patients met all the criteria for response to BTA treatment. According to the analysis of the general population, a high degree of response was observed for the effect size (73.6%), tolerability (97.5%) and patient-reported global clinical improvement (69.8%). Subjective assessment of the duration of the effect was achieved in 49.3% of patients, with 28.6% of patients considered as responders. Most patients met three of the four criteria. The proposed multifactorial definition of «response» may be of practical use for routine practice.

Цель исследования - анализ результатов лечения российской популяции пациентов в рамках международного многоцентрового неинтервенционного исследования ЦД, первичной целью которого являлось определение частоты достижения ответа на терапию ботулиническим токсином типа А (БТА) на пике эффекта: после одного курса инъекций в условиях рутинной практики, а также результаты применения современной дефиниции ответа на лечение БТА. Материал и методы. В России в исследование были включены 60 больных с идиопатической ЦД. Пациентов оценивали как ответивших на лечение по следующим 4 критериям: выраженность эффекта (улучшение на ≥25% по шкале тяжести ЦД TWSTRS); длительность эффекта ≥12-недельный интервал между инъекцией БТА и днем, когда пациент сообщал о клиническом убывании эффекта, предполагающем необходимость повторения курса лечения; хорошая переносимость лечения (отсутствие связанных с лечением тяжелых нежелательных явлений (НЯ) в период исследования); 'значимое улучшение' (+2) или 'очень значимое улучшение' (+3), по мнению пациента, на 2-м или 3-м визитах по шкале Clinical Global Improvement (CGI). Результаты и заключение. В российской популяции пациенты с улучшением ≥25% по шкале TWSTRS на визите 2 (пик-эффект) составили 88,3%. Большинство больных (81,6%) и врачей (81,7%) оценили эффективность терапии по шкале CGI как 'значимое улучшение' или 'очень значимое улучшение'. Критерий длительности эффекта был достигнут в 50% случаев. Терапия БТА характеризовалась хорошей переносимостью (отсутствие тяжелых НЯ, связанных с лечением) у 98,3% больных. В целом, 40% пациентов соответствовали всем критериям оценки 'ответа' на лечение БТА. По данным анализа общей популяции, высокая степень ответа наблюдалась в отношении эффекта (73,6%), переносимости (97,5%) и оценки пациентами глобального клинического улучшения (69,8%). Субъективная оценка длительности эффекта была достигнута у 49,3% пациентов; 28,6% больных оценили как 'ответчиков'. Большинство пациентов соответствовали трем из четырех критериев. Предложенная многофакторная дефиниция ответа может иметь практическое значение для рутинной практики.

Publication types

  • English Abstract
  • Multicenter Study
  • Observational Study

MeSH terms

  • Adolescent
  • Adult
  • Aged
  • Botulinum Toxins, Type A / therapeutic use*
  • Female
  • Humans
  • Male
  • Middle Aged
  • Russia
  • Torticollis / drug therapy*
  • Treatment Outcome
  • Young Adult

Substances

  • Botulinum Toxins, Type A