Les essais plateformes connaissent depuis quelques années un essor important, amplifié récemment par la pandémie de coronavirus disease 2019 (COVID-19). La mise en œuvre d’un essai plateforme s’avère particulièrement utile dans certaines pathologies, notamment lorsqu’il y a un nombre important de candidats médicaments à évaluer, une évolution rapide du traitement de référence ou dans les situations de besoin urgent d’évaluation, au cours desquelles la mutualisation des protocoles et des infrastructures permet d’optimiser le nombre de patients à inclure, les coûts et les délais de réalisation de l’investigation. Toutefois, la spécificité des essais plateformes soulève des problématiques méthodologiques, éthiques et règlementaires, qui ont fait l’objet de la table ronde et qui sont exposées dans cet article. La table ronde a également été l’occasion d’aborder la complexité de la promotion et de la gestion des données liée à la multiplicité des partenaires, le financement et la gouvernance de ces essais, et le niveau d’acceptabilité de leurs résultats par les autorités compétentes.
Keywords: Essai adaptatif; Essai contrôlé randomisé; Essai plateforme.