Frontotemporal dementia (FTD) is characterized by degeneration of the frontal and temporal lobes. Classic symptoms include behavioural alterations and executive dysfunction. Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) is a devastating neurodegenerative disease of the first and second motoneurones, as well as of cortical neurons, presenting with weakness and wasting of the limb, respiratory and bulbar muscles. Accumulation of a mis-localized protein in the neuronal cytoplasma is the main neuropathological marker of ALS but has also been described in certain FTD-variants. Molecules interfering specifically on this level of mis-localization and toxic aggregation may thus represent a very interesting therapeutic approach in both, ALS and FTD.
La démence frontotemporale (DFT) appartient au spectre des dégénérescences frontotemporales et se présente classiquement par une atteinte comportementale et exécutive. La sclérose latérale amyotrophique (SLA) affecte les motoneurones ainsi que des neurones corticaux, se manifestant classiquement par une amyotrophie, une faiblesse ou des troubles de l’élocution. Le temps de survie n’est que de trois à cinq ans en moyenne. Le marqueur neuropathologique majeur de la SLA est une accumulation toxique de certaines protéines dans les neurones. Ces mêmes agrégations sont également présentes dans certaines formes de la DFT, parlant en faveur des pathomécanismes communs. De ce fait, des molécules intervenant spécifiquement au niveau de ces processus représentent une approche thérapeutique très prometteuse pour les patients atteints d’une SLA ou d’une DFT.