Lentiviral gene therapy reverts GPIX expression and phenotype in Bernard-Soulier syndrome type C
Mol Ther Nucleic Acids
.
2023 Aug 20:33:749.
doi: 10.1016/j.omtn.2023.08.004.
eCollection 2023 Sep 12.
Author
Raimondo De Cristofaro
1
2
Affiliations
1
Dipartimento di Medicina e Chirurgia Traslazionale, Università Cattolica S. Cuore, Facoltà di Medicina e Chirurgia "Agostino Gemelli," Roma, Italy.
2
Servizio Malattie Emorragiche e Trombotiche, Fondazione Policlinico Universitario "A. Gemell" IRCCS, Roma, Italy.
PMID:
37621411
PMCID:
PMC10445095
DOI:
10.1016/j.omtn.2023.08.004
No abstract available
Publication types
Editorial