Pubertal development of transfusion-dependent thalassemia patients in the era of oral chelation with deferasirox: results from the French registry

Mathilde Veneziano Broccia; Julia Vergier; Audrey Benoit; Yoann Huguenin; Anne Lambilliotte; Marie Pierre Castex; Stephanie Gourdon; Ghislaine Ithier; Kamila Kebaili; Pierre Rohrlich; Corinne Pondarre; Abdourahim Chamouine; Pauline Simon; Kokou Placide Agbo Kpati; Slimane Allali; Sandrine Baron-Joly; Sophie Bayart; Nicolas Billaud; Valentine Brousse; Cecile Dumesnil; Nathalie Garnier; Isabelle Guichard; Laure Joseph; Annie Kamdem; Julie Maitre; Catherine Mathey; Catherine Paillard; Aurelie Phulpin; Cecile Renard; Cecile Stoven; Mohamed Touati; Capucine Trochu; Suzanne Mathieu Nafissi; Catherine Badens; Sarah Szepetowski; Isabelle Thuret

doi:10.3324/haematol.2023.283610

Pubertal development of transfusion-dependent thalassemia patients in the era of oral chelation with deferasirox: results from the French registry

Haematologica. 2024 Jul 1;109(7):2271-2276. doi: 10.3324/haematol.2023.283610.

Authors

Mathilde Veneziano Broccia¹, Julia Vergier², Audrey Benoit³, Yoann Huguenin⁴, Anne Lambilliotte⁵, Marie Pierre Castex⁶, Stephanie Gourdon⁷, Ghislaine Ithier⁸, Kamila Kebaili⁹, Pierre Rohrlich¹⁰, Corinne Pondarre¹¹, Abdourahim Chamouine¹², Pauline Simon¹³, Kokou Placide Agbo Kpati¹⁴, Slimane Allali¹⁵, Sandrine Baron-Joly¹⁶, Sophie Bayart¹⁷, Nicolas Billaud¹⁸, Valentine Brousse¹⁹, Cecile Dumesnil²⁰, Nathalie Garnier⁹, Isabelle Guichard²¹, Laure Joseph²², Annie Kamdem²³, Julie Maitre²⁴, Catherine Mathey²⁵, Catherine Paillard²⁶, Aurelie Phulpin²⁷, Cecile Renard⁹, Cecile Stoven²⁸, Mohamed Touati²⁹, Capucine Trochu³⁰, Suzanne Mathieu Nafissi³¹, Catherine Badens³, Sarah Szepetowski³², Isabelle Thuret³²

Affiliations

¹ Service d'Hematologie, Immunologie et Oncologie Pediatrique, Hopital La Timone Enfants, AP-HM, Marseille, France; Centre de Reference MCGRE, Service d'Hematologie, Immunologie et Oncologie Pediatrique, Hopital La Timone Enfants, AP-HM, Marseille. [email protected].
² Service de Pediatrie Multidisciplinaire, Hopital de la Timone Enfants, AP-HM, Marseille.
³ National Thalassemia Registry (NaThalY), Service de Genetique, Hopital La Timone Enfants, APHM, Marseille.
⁴ Service d'Oncologie et d'Hematologie Pediatrique, Hopital Pellegrin, CHU de Bordeaux, Bordeaux.
⁵ Service d'Hematologie et d'Oncologie Pediatrique, Centre Hospitalo-Universitaire de Lille, Lille.
⁶ Service d'Hemato-Oncologie Pediatrique, Hopital des Enfants, Toulouse.
⁷ Service d'Oncologie et Hematologie Pediatrique, Centre Hospitalier Universitaire de La Reunion, Saint Denis.
⁸ Centre de Reference MCGRE, Unite d'Hematologie, Hopital Robert Debre, Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP), Paris.
⁹ Institut d'Hematologie et d'Oncologie Pediatrique, Hospices Civils de Lyon, Lyon.
¹⁰ Service d'Hematologie Pediatrique, CHU de Nice, Nice.
¹¹ Centre de Reference MCGRE, Service de pediatrie, centre hospitalier intercommunal de Creteil, Creteil ; Inserm U955, Universite Paris-XII, Creteil.
¹² Centre de Reference MCGRE, Service de Pediatrie, Centre Hospitalier de Mayotte, Mamoudzou,Mayotte.
¹³ Service d'Hematologie Pediatrique, CHU de Besanc_on, Besanc_on.
¹⁴ Service de Pediatrie-Neonatologie-Medecine de l'Adolescent, GHEF-Site de Marne La Vallee, Jossigny.
¹⁵ Centre de Reference MCGRE, service de Pediatrie Generale, Hopital Necker-Enfants malades, AP-HP, Paris.
¹⁶ Service de Pediatrie, CHU de Nimes, Nimes.
¹⁷ Service d'Hematologie Pediatrique, CHU de Rennes, Rennes.
¹⁸ Service de Pediatrie, CHR Metz-Thionville, Metz.
¹⁹ Centre de Référence MCGRE, Service d'Hematologie-Immunologie, Hopital Robert Debre, AP-HP, Paris.
²⁰ Service d'Hematologie Pediatrique, CHU de Rouen, Rouen.
²¹ Service de Medecine Interne, Hopital Nord, Saint-Etienne.
²² Centre de Reference MCGRE, CIC Biotherapie, Hopital Necker-Enfants malades, AP-HP, Paris France.
²³ Centre de Reference MCGRE, Service de Pediatrie, Centre Hospitalier Intercommunal de Creteil (CHIC), Creteil.
²⁴ Service de Pediatrie, CHR d'Orleans, Orleans.
²⁵ Service d'Hematologie, Immunologie et Oncologie Pediatrique, Hopital La Timone Enfants, AP-HM, Marseille.
²⁶ Service d'Hematologie et d'Oncologie Pediatrique, Hopital Hautepierre, Strasbourg.
²⁷ Service d'Onco-hematologie Pediatrique, CHRU Nancy, Vandoeuvre les Nancy.
²⁸ Service de Pediatrie, CHU La Reunion, Groupe Hospitalier Sud Reunion.
²⁹ Service d'Hematologie Clinique, CHU Limoges, Limoges.
³⁰ Service de Pediatrie, Hopital d'Enfants, Roubaix.
³¹ Hopitaux de Brabois, CHRU de Nancy, Vandoeuvre les Nancy.
³² Service d'Hematologie, Immunologie et Oncologie Pediatrique, Hopital La Timone Enfants, AP-HM, Marseille, France; Centre de Reference MCGRE, Service d'Hematologie, Immunologie et Oncologie Pediatrique, Hopital La Timone Enfants, AP-HM, Marseille.

No abstract available

Publication types

Letter
Research Support, Non-U.S. Gov't

MeSH terms

Administration, Oral
Adolescent
Blood Transfusion
Chelation Therapy
Child
Deferasirox* / administration & dosage
Deferasirox* / therapeutic use
Female
France / epidemiology
Humans
Iron Chelating Agents* / administration & dosage
Iron Chelating Agents* / therapeutic use
Male
Puberty / drug effects
Registries*
Thalassemia* / therapy
Triazoles / administration & dosage
Triazoles / therapeutic use

Substances

Deferasirox
Iron Chelating Agents
Triazoles

Grants and funding

Funding: This study did not benefit from any specific funding. The National NaThalY Registry receives fundings from the National Network for constitutional diseases of red blood cells and erythropoiesis (filière MCGRE) and from private pharmaceutical companies.