Elementos de datos comunes para la artrogriposis múltiple congénita: Un marco internacional

Dev Med Child Neurol. 2024 Oct;66(10):e192-e199. doi: 10.1111/dmcn.15914. Epub 2024 Apr 6.

Abstract

Objetivo: Para facilitar los estudios multicéntricos y la investigación clínica internacional, este estudio pretende identificar de forma consensuada los elementos de datos estandarizados para la artrogriposis múltiple congénita (AMC). MÉTODO: Estudio de métodos mixtos de grupos de discusión y tres rondas de encuestas Delphi modificadas para llegar a un consenso utilizando dos escalas de clasificación por niveles.

Resultados: En total, 45 expertos clínicos y adultos con experiencia vivida (incluidos 12 miembros de un consorcio de AMC) participaron en este estudio procedentes de 11 países: Norteamérica, Europa y Australia. Los CDEs incluyen 321 elementos de datos y 19 medidas estandarizadas en varios dominios desde el desarrollo fetal hasta la edad adulta. Los elementos de datos relativos a los rasgos fenotípicos del CDEs se mapearon de acuerdo con la Ontología de Fenotipos Humanos. Se identificaron como principales facilitadores la estructura de gobernanza universal, protocolos operados de forma local y los planes de sostenibilidad, mientras que los principales obstáculos observados son la capacidad limitada para compartir datos y la necesidad de una infraestructura informática federada. INTERPRETACIÓN: La recopilación de datos sistemáticos sobre la AMC mediante CDEs permitirá investigar las vías etiológicas, describir el perfil epidemiológico y establecer correlaciones genotipo‐fenotipo de forma estandarizada. Los CDEs propuestos facilitarán las colaboraciones multidisciplinares internacionales mejorando los estudios a gran escala y las oportunidades para compartir datos, translación de conocimiento y difusión.

MeSH terms

  • Arthrogryposis* / diagnosis
  • Australia
  • Common Data Elements*
  • Delphi Technique
  • Europe
  • Humans
  • Phenotype