Prophylactic replacement therapy for hemophilia A (hereditary factor VIII deficiency) is a success story of the production of coagulation factor concentrates from donor plasma. Recombinant factor concentrates, which are also produced with modified gene constructs for coagulation factor VIII in order to improve pharmacological properties, have since proven their worth. This successful development over many years of factor concentrates for the successful treatment of hemophilia patients has now been followed by the innovation of a factor VIII mimetic in the form of a monoclonal antibody, which was developed in Japan already some years back. Emicizumab is a humanized, bispecific monoclonal antibody for therapeutic use in hemophilia A. With this therapeutic agent, the treatment of the hereditary coagulation defect is based, for the first time, on a completely new active principle. The specific antibody simulates the properties of coagulation factor VIII as a cofactor for the formation of the tenase complex with the coagulation factors IX and X. As a result under steady state conditions almost normal thrombin and thus fibrin formation can be achieved.
Die prophylaktische Substitutionsbehandlung bei Hämophilie A (hereditärer Faktor-VIII-Mangel) ist eine Erfolgsgeschichte der Herstellung von Gerinnungsfaktorenkonzentraten aus Spenderplasma. Inzwischen haben sich rekombinante Faktorenkonzentrate bewährt, die auch mit modifizierten Genkonstrukten für Gerinnungsfaktor VIII hergestellt werden, um die pharmakologischen Eigenschaften zu verbessern. An diese über viele Jahre erfolgreiche Entwicklung von Faktorenkonzentraten zur erfolgreichen Behandlung von Patienten mit Hämophilie hat sich nun die Neuigkeit eines Faktor-VIII-Mimetikums in Form eines monoklonalen Antikörpers angeschlossen, der bereits vor Jahren in Japan entwickelt wurde. Emicizumab ist ein humanisierter, bispezifischer monoklonaler Antikörper zur therapeutischen Anwendung bei Hämophilie A. Mit diesem Therapeutikum wird die Behandlung des hereditären Gerinnungsdefekts erstmals nach einem völlig neuen Wirkprinzip durchgeführt. Der spezifische Antikörper simuliert die Eigenschaften des Gerinnungsfaktors VIII als Kofaktor für die Bildung des Tenasekomplexes mit den Gerinnungsfaktoren IX und X. Damit kann unter Alltagsbedingungen eine ausreichende Thrombin- und Fibrinbildung erreicht werden.
Keywords: Acquired hemophilia A; Antibodies, bispecific; Antibodies, monoclonal, humanized; Emicizumab; Factor VIII deficiency.
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