Objective: The aim of this study was to report the efficacy of low-density lipoprotein cholesterol (LDL-C) apheresisusing a cascade filtration system in pediatric patients with homozygous familial hypercholesterolemia (FH), and toclarify the associated adverse effects and difficulties.
Material and methods: LDL-C apheresis using a cascade filtration system was performed in 3 pediatric patientswith homozygous FH; in total, 120 apheresis sessions were performed.
Results: Cascade filtration therapy significantly reduced the mean LDL-C values from 418 ± 62 mg/dL to 145 ± 43 mg/dL (p= 0.011). We observed an acute mean reduction in the plasma level of total cholesterol (57.9%), LDL-C (70.8%),and high-density lipoprotein cholesterol (HDL-C) (40.7%). Treatments were well tolerated. The most frequent clinicaladverse effects were hypotension in 3 sessions (2.5%), chills (1.7%) in 2 sessions, and nausea/vomiting in 3 sessions(2.5%).
Conclusion: Our experience using the cascade filtration system with 3 patients included good clinical outcomes andlaboratory findings, safe usage, and minor adverse effects and technical problems.
Conflict of interest: None declared.
Amaç: Çalışmamızın amacı, homozigot ailevi hiperkolesterolemili çocuk hastalarda ‘cascade filtration’ tekniği ile yapılan düşük dansiteli lipoprotein kolesterol (LDL-C) aferez tedavisinin etkinliğinin tespit edilmesi, işlem sırasında oluşabilecek yan etkilerin ve zorlukların ortaya konulmasıdır. Gereç ve Yöntemler: Homozigot ailevi hiperkolesterolemili 3 çocuk hastada, ‘cascade filtration’ sistemi kullanılarak LDL aferezi uygulandı. Tüm hastalar için toplam 120 aferez seansı yapıldı. Bulgular: ‘Cascade filtration’ tedavisi ile ortalama LDL-C seviyeleri, 418 ± 62 mg/dl’den 145 ± 43 mg/dl’ye belirgin olarak düştü (p=0.011). Total kolesterol, LDL-kolesterol ve HDL-kolesterol’ün plazma seviyelerindeki akut ortalama düşüş sırasıyla, %57.9, %70.8, %40.7 olarak bulundu. Tedaviler iyi tolere edildi. Klinik olarak en sık görülen yan etkiler, 3 seansta hipotansiyon (%2,5), 2 seansta titreme/üşüme (%1,7) ve 3 seansta bulantı/kusma (%2,5) idi. Sonuç: ‘Cascade filtration’ sistemi ile 3 hastamızın tedavileri sonucunda, yüz güldürücü klinik bulgular ve laboratuvar sonuçları, güvenli kullanım, yok denecek kadar az yan etki ve teknik problemler tespit edilmiştir.
Keywords: Cascade filtration plasmapheresis; Familial hypercholesterolemia; Low-density lipoprotein cholesterol (LDL-C).