Objective: Primary immune thrombocytopenia (ITP) is an acquired autoimmune disease characterized by isolated thrombocytopenia. While first-line treatments focus on inhibiting autoantibodies and platelet destruction, second- and third-line treatments include splenectomy and thrombopoietin receptor agonists. In this study, we aimed to compare the efficiency and toxicities of splenectomy and eltrombopag as second-line treatments in ITP.
Materials and methods: We retrospectively analyzed patients who were diagnosed with ITP and followed between 2015 and 2020. Patients who underwent splenectomy or received eltrombopag treatment as second-line or further therapy were included. For subgroup analyses, patients were further stratified according to whether they received eltrombopag in the second or third line of treatment.
Results: There were 38 patients in the splenectomy group and 47 patients in the eltrombopag group. The mean age of patients in the splenectomy and eltrombopag groups was 43.2 and 50.5 years, respectively. Time to response was significantly shorter in the splenectomy arm (p=0.001). However, response rates at the 3rd, 6th, 12th, and 24th months did not exhibit a statistically significant difference between groups; nor did total duration of response and adverse events. Response rates at the 1st, 3rd, 6th, 12th, and 24th months and the total duration of response did not exhibit a statistically significant difference between eltrombopag subgroups. Eltrombopag treatment was ceased for 20 patients after a median of 54.1 months (range: 1-151). Among them, 12 patients (60%) did not experience a loss of response.
Conclusion: Comparing the splenectomy and eltrombopag arms, even though time to achieve response was in favor of the splenectomy group, this advantage disappeared when overall response rates and response rate at the 2nd year were considered. Using eltrombopag in the second or third line of therapy does not yield any difference in terms of time to achieving response.
Amaç: Primer immün trombositopeni (İTP), izole trombositopeni ile karakterize, edinsel bir otoimmün hastalıktır. Birinci basamak tedaviler otoantikorları ve trombosit yıkımını inhibe etmeye odaklanırken, ikinci ve üçüncü basamak tedaviler arasında splenektomi ve trombopoietin reseptör agonistleri bulunur. Bu çalışmada, İTP’de ikinci basamak tedaviler olarak splenektomi ve eltrombopagın etkinlik ve toksisitelerinin karşılaştırılması amaçlanmıştır.
Gereç ve yöntemler: 2015-2020 yılları arasında İTP tanısı alan ve takip edilen hastaları retrospektif olarak analiz ettik. Splenektomi yapılan ve 2. veya daha ileri basamaklarda eltrombopag tedavisi alan hastalar çalışmaya dahil edildi. Alt grup analizleri için, hastalar ikinci veya üçüncü tedavi hattında eltrombopag alıp almadıklarına göre gruplandırıldı.
Bulgular: Splenektomi grubunda 38 hasta, eltrombopag grubunda 47 hasta vardı. Splenektomi ve eltrombopag gruplarındaki hastaların ortalama yaşı sırasıyla 43,2 ve 50,5’di. Splenektomi kolunda yanıt süresi anlamlı olarak daha kısaydı (p=0,001). Bununla birlikte, 3., 6., 12. ve 24. aylardaki yanıt oranları, toplam yanıt süresi ve yan etkiler açısından gruplar arasında istatistiksel olarak anlamlı fark bulunmadı. Birinci, 3., 6., 12. ve 24. aylardaki yanıt oranları ve toplam yanıt süresi, eltrombopag alt grupları arasında istatistiksel olarak anlamlı değildi. Eltrombopag tedavisi medyan 54,1 ay (1-151) sonra 20 hastada kesildi. Bunlardan 12 hastada (%60) yanıt kaybı yaşanmadı.
Sonuç: Splenektomi ve eltrombopag kolları karşılaştırıldığında yanıt alma süresi splenektomi lehine olsa da, genel yanıt oranları ve 2. yıldaki yanıt oranları dikkate alındığında bu avantaj ortadan kalkmaktadır. İkinci veya 3. basamak tedavide eltrombopag kullanılması, yanıt alma süresi açısından herhangi bir fark oluşturmamaktadır.
Keywords: Thrombocytopenia; Eltrombopag; Splenectomy.