2017 DIA | 吴一龙教授：大数据将助力真实世界研究，重在解决潜在“偏倚”

2017年5月21日-24日备受业内瞩目的2017中国国际药物信息大会暨第九届DIA中国年会在上海隆重开幕。本届年会以“恪守临床价值导向，引领药物研发新趋势”为主题，回归“临床价值”这一药物研发本质，夯实新药研发基础，促进高质量的新药开发，切实满足患者的需求。梅斯医学（MedSci）作为特约媒体参加了此次盛会。

在此次大会上，来自美国外科学院院士，广东省人民医院副院长，广东省肺癌研究所所长吴一龙教授主持了真实世界的研究论坛并对临床试验和真实世界研究分享了自己的看法。

中国肺癌临床研究已逐步进入“精准医学”时代

2011-2015年中国发表的肺癌临床试验多达1400多篇，其中，2015年在JCO上发表BEYOND研究，2014年分别在Lancet Oncol和Ann Oncol发表了LUX-LUNG6和CTONG 0806研究，2013年在Lancet Oncol分别发表了FAST-ACT2、INFORM、Lcotinib vs Gefitinib研究等等。从取得的进步来看，中国肺癌临床研究的国际化视野：实现了从旁观者向实践者的初步转变，而且中国肺癌临床研究已逐步进入“精准医学”时代的肺癌临床试验，但精准癌医学对传统抗肿瘤药物研发的挑战，

中国加入ICH的时机基本成熟，已提交有条件地加入ICH的申请

在本次大会的开幕式上，来自CFDA国际合作司司长袁林表示，CFDA对ICH相关一些国际标准的制定和修订做出极大贡献，并积极转化和借鉴ICH二十余部技术指南，成为中国技术审批的重要部分。中国加入ICH的时机基本成熟，已提交了有条件地加入ICH的申请。

ICH (International Council for Harmonization)是一个独特的协调平台，？研发的企业、监管机构的专家以及患者等共同参与。ICH旨在协调不同国家间药品质量、安全性和有效性的技术规范，推动药品注册要求的一致性和科学性。

大数据将助力真实世界研究，重在解决潜在“偏倚”

真实世界的研究在于“非干预”，是来源于真实的临床实践。与传统临床试验不同的是，真实世界的研究不会基于特定的患者群和特定的研究环境。与随机对照试验（RCT）相比，RWR样本量大，涉及大群体，反映患者在真实医疗环境下，观察具体医疗干预和实际操作后的最终临床结果，其研究结果对临床医生的参考性更强，患者的体会也更直接。虽然两种研究所获得的结果都是证据，但是RCT所获得的是试验性数据，RWR所获得的是真实数据。RCT需要回答的问题是“是否有效和安全”；RWR所回答的问题是“能否有效作为医疗手段”。

大数据可以提供可利用的多源数据和强大的统计分析，保证了数据的多元性、重要性和时效性。对于数据的分析可以采用一体化的数据管理模式，避免原始数据的错误，提高数据处理效率和准确性。但在中国扔缺乏真实世界研究的环境，RCT仍然是目前最重要的获得证据的方法。

潜在偏倚类型包括选择偏倚、信息偏倚、混杂偏倚、失访偏倚。比如，患者特征，包括年龄，性别，并发疾病，行为因素等；疾病特征，包括肿瘤分期，组织学特征，生物标记状态，转移位置等。那么如何减少偏倚和避免偏倚？我们需要从两个层解决问题，研究设计和统计分析来看。在研究设计中可从研究目的和问题、招募患者、设计和收集数据、分析数据和解释结果等尽可能收集与偏倚产生的测量相关数据。在统计分析层面可多层分析、多元回归、倾向评分、工具变量等来解决。

在中国，真实世界数据匮乏，亟待开发并利用更多关于中国人群的真实世界数据；医疗服务机构的HIS系统各自为营，标准化程度低；部分KOL掌握局部地区单病种的真实世界数据。在技术层面，用真实世界数据评估治疗措施的风险和效果并进行决策的时间还相对短，方法学的系统性，技术上的完善性。在操作层面，中国需要提高各界对真实世界的认识、重视与投入；需促进多部门在开发及利用数据方面的合作。

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