罕见病:是指盛行率低、少见的疾病,但世界各国对于罕见疾病的定义不尽相同,世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口的0.65‰~1‰之间的疾病或病变。 孤儿药:用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高,很少有制药企业关注其治疗药物的研发,因此这些药被形象地称为“孤儿药”。
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10月19日,基石药业宣布,美国FDA授予其PD-L1抗体舒格利单抗(CS1001)孤...
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目前,肝移植是唯一解决PN1疾病根源的治疗方法。
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外泌体功能学研究前沿追踪
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