罕见病:是指盛行率低、少见的疾病,但世界各国对于罕见疾病的定义不尽相同,世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口的0.65‰~1‰之间的疾病或病变。 孤儿药:用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高,很少有制药企业关注其治疗药物的研发,因此这些药被形象地称为“孤儿药”。
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梯瓦是氘代领域的开路先锋,Austedo(安泰坦®)是全球首个获批的氘代药物,而...
Crysvita是唯一一个针对XLH内在病理生理学的治疗方法。
Xalkori具有显著的抗肿瘤活性,客观缓解率(ORR)高达88%。
临床数据显示,单次静脉输注后,微小肌营养不良蛋白稳定表达、肌肉功能持久改善...
somatrogon具有延长的半衰期,可显著降低治疗负担。
1月4日,德琪医药宣布已向韩国食品医药品安全部(MFDS)提交selinex...
Imcivree已被批准,治疗2种罕见肥胖症。
Ebanga(mAb114)是继Inmazeb(三抗鸡尾酒)之后FDA批准的第二款埃博拉药物。
在全部3期研究中,Fintepla显著降低了惊厥性癫痫发作频率。
中位随访12.4个月,总缓解率(ORR)为97%、严格完全缓解率(sCR)为67%。
纳米孔测序技术在检测罕见病相关结构变异中的应用
精准优治,技术先行——感染性疾病临床精准检测
强大生物科技加速,精准医学提前到来